Medicinrådet udvider anbefalingen vedrørende Spinraza

Under anvendelse af alvorlighedsprincippet udvider Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier. Det oplyser rådet i en pressemeddelelse.

Medicinrådet har idag drøftet anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza):

– Vi mener fortsat ikke, at der er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt og den pris, ansøger forlanger. Vi udvider anbefalingen, fordi der for nylig er publiceret data, som har givet os mulighed for at lave supplerende analyser. Baseret på det mener vi, at der nu er evidens for at udvide vores anbefaling til at omfatte børn med SMA type 2, der opfylder en række kriterier, siger Steen Werner Hansen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.

SMA 2 er den sygdom som den 2-årige Merle Hermansen fra Nykøbing lider af.

Medicinrådet har i sin anbefaling taget hensyn til, at det i nogle tilfælde kan være svært at fastsætte det nøjagtige tidspunkt for symptomdebut, hvorfor anbefalingen for SMA type 2 omfatter børn med symptomdebut før de er 24 måneder.

Merle Hermansen, der fyldte 2 år i mandags, fik stillet sin diagnose for flere uger siden.

Medicinrådet fastholder, at nusinersen ikke kan anbefales generelt som standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Anbefaling revurderet på baggrund af publiceret datagrundlag
Det er tredje gang, Medicinrådet drøfter anbefalingen vedrørende nusinersen. Den 12. oktober 2017 og den 30. januar 2018 anbefalede Medicinrådet protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en begrænset gruppe patienter med SMA type 1 samt til præsymptomatiske spædbørn:

– Vi har revurderet anbefalingen for patienter med SMA type 2 på baggrund af en gennemgang af det nu publicerede datagrundlag og vores supplerende analyser for denne patientgruppe, og det har resulteret i, at vi under anvendelse af alvorlighedsprincippet nu også anbefaler nusinersen til nogle børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, siger Steen Werner Hansen.

Om alvorlighedsprincippet
Alvorlighedsprincippet giver Medicinrådet mulighed for at inddrage et ekstraordinært hensyn til alvorlighed udover behandlingseffekt og omkostninger. Dette mandat blev givet til Medicinrådet af Danske Regioner ved etableringen af Medicinrådet.

Rådets anbefalinger baserer sig dog altid på en helhedsvurdering, hvorfor alvorlighedsprincippet ikke tilsidesætter andre nødvendige og relevante hensyn.

Anbefalingen kan findes her
– Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi

Tillæg til Medicinrådets anbefaling af nusinersen til patienter med spinal muskelatrofi type 2

Så meget koster det
Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned, skriver Sundhedspolitisk Tidsskrift.

Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.

Spinraza er blevet udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals i USA, og Biogen købte i 2015 rettighederne til lægemidlet.

Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

Forfatter

Related posts

Top